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丹尼科潘

本品是一种首创的口服 D 因子抑制剂,作为ravulizumab或依库珠单抗的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血症(EVH)。

其他名称
danicopan,Voydeya
剂型
片剂
生产厂家
Alexion Pharmaceuticals, Inc.(a company of AstraZeneca group)
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【适应症】
本品是一种补体因子 D 抑制剂,作为ravulizumab或eculizumab的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血症(EVH)。
限制使用:
本品的单药使用疗效尚未证明,仅作为ravulizumab 或 eculizumab的附加疗法。

【推荐剂量】
推荐起始剂量为每次150mg,口服,每日3次,可带或不带食物同服。根据患者的临床反应,可增加剂量至每次200mg,口服,每日3次。

【不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥10%)是头痛。

【药理作用】
本品可逆地与补体因子 D 结合并选择性抑制替代补体途径。本品可防止将因子 B 补体到 Ba 和 Bb 片段中,这是替代途径 (AP) 补体成分 C3 转化酶的形成(C3bBb),产生包括C3片段在内的下游效应子调理作用和终末通路的扩增。在 PNH 中,血管内溶血 (IVH) 由终末膜介导发作复合体 (MAC),而血管外溶血 (EVH) 由 C3 促进片段调理作用。本品在替代途径中近端起作用补体级联反应优先控制C3片段介导的EVH,而联合给药的 ravulizumab 或 eculizumab 预计将维持控制 MAC 介导的 IVH。

【贮藏】
在20°C至25°C温度下原包装封存保存,允许在15°C至30°C之间波动。

【有效期】

24个月

【使用方法】
-本品口服用药
-可带或不带食物同服
-在启动本品治疗前至少2周,给患者接种抗荚膜细菌疫苗。

【推荐剂量】
推荐起始剂量为每次150mg,口服,每日3次,可带或不带食物同服。根据患者的临床反应,可增加剂量至每次200mg,口服,每日3次。

【剂量调整】
-经过本品治疗4周后,如果患者的血红蛋白 (Hgb) 水平增加未达到> 2 g/dL ,本品剂量可增加至200mg,每日3次。
-如果在本品治疗前4周,患者有输血的临床需求,本品剂量可增加至200mg,每日3次。
-根据临床判断,患者的血红蛋白 (Hgb) 水平需要达到指定的临床水平,本品剂量可增加至200mg,每日3次。

【服用过量处理】
在过量的情况下,肝酶可能会出现升高。建议采取一般支持性措施。尚不清楚本品是否可通过透析清除。

【漏服处理】
如果患者出现漏服剂量,发现后应立即补服,除非距下一剂服用时间不足3小时,这种情况,请直接跳过漏服剂量,然后按照规定的时间服用下一剂。切勿同时服用两剂或更多剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥10%)是头痛。

【注意事项】
-肝酶升高:
治疗开始前评估患者肝酶并在治疗期间定期进行。如果患者肝酶出现具有临床意义的升高或症状,考虑中断治疗或停止本品治疗。
-高脂血症:
在治疗期间定期监测患者血脂,并且根据临床指征,开始使用降胆固醇药物。

【禁忌】
由荚膜细菌引起的严重感染且尚未治愈的患者,禁止使用本品。

【特殊人群】
肝损伤:患有严重肝损伤(Child-PughC)的患者,避免使用本品。

【适应症】
本品是一种补体因子 D 抑制剂,作为ravulizumab或eculizumab的附加疗法,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者的血管外溶血症(EVH)。
限制使用:
本品的单药使用疗效尚未证明,仅作为ravulizumab 或 eculizumab的附加疗法。

【药物相互作用】
-BCRP 底物:
更频繁地监测患者的不良反应并考虑减少BCRP底物药物的剂量。对于瑞舒伐他汀的剂量不应超过10mg,每日一次。
-P-gp 底物:
P-gp 底物药物可能需要调整剂量,因为这些药物最小的浓度变化可能导致严重的不良反应。

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用