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Karyopharm 获得美国 FDA 快速通道指定塞利尼索(Selinexor)用于治疗骨髓纤维化

2023年 7 月 17 日,美国食品和药物管理局 (FDA) 宣布已授予塞利尼索(Selinexor)快速通道指定用于治疗骨髓纤维化患者,包括原发性骨髓纤维化、原发性血小板增多症后骨髓纤维化和真性红细胞增多症后骨髓纤维化。塞利尼索独特的作用机制,XPO1 抑制,是骨髓纤维化的一种新颖且潜在的基本机制。

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2023 年 6 月,Karyopharm 启动了一项关键的 3 期临床试验 (XPORT-MF-034) (NCT04562389),以评估每周一次的塞利尼索 60 mg 与鲁索替尼联合治疗未接受 JAKi 治疗的骨髓纤维化患者的疗效和安全性。 1 期研究的最新数据 已在 2023 年美国癌症研究协会年会、2023 年美国临床肿瘤学会和 2023 年欧洲血液学协会上公布,结果表明,使用塞利尼索治疗的患者出现了快速、深入和持续的脾脏反应以及强劲的症状改善截至2023 年 4 月 10 日, 60 mg 与鲁索替尼联用截止日期。预计 3 期研究的主要数据将于 2025 年获得。该公司计划通过在其他 JAKi 未使用过的环境中研究塞利尼索(例如新组合)来扩大其在骨髓纤维化方面的临床开发计划,以使最大数量的患者受益。

目前,塞利尼索正式在中国上市,不久前刚被我国纳入医保报销。国内上市的是美国Catalent生产的塞利尼索,规格为20mg*12片的医保报销后价格大概在12000元左右;规格为20mg*16片的医保报销后价格是15000元左右。塞利尼索美国原研药在海外上市的规格为20mg*8片,价格为154000元人民币。据了解,塞利尼索在海外有相关仿制版上市老挝版塞利尼索是老挝大雄制药生产上市的,规格为20mg*16片,价格为4000左右一盒

 


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