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诺华公司的靶向 B 因子抑制剂Fabhalta（Iptacopan）已成为美国 FDA 批准的第一个用于治疗罕见血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的口服单一疗法。
Fabhalta 与补体旁路途径的因子 B 结合，调节 C3 的裂解、下游效应子的产生以及末端途径的扩增。在 PNH 中，血管内溶血 (IVH) 由下游膜攻击复合物 (MAC) 介导，而血管外溶血 (EVH) 由 C3b 调理作用促进。Fabhalta在补体级联的替代途径中发挥近端作用，控制 C3b 介导的 EVH 和末端补体介导的 IVH。
口服后，约在给药后2小时，Fabhalta的血浆浓度达到峰值。在每日两次200 mg的推荐剂量方案下，在大约5天内达到稳定状态，并有少量蓄积(1.4倍)。根据一项对健康志愿者的食物效应研究，高脂肪膳食不会影响埃他考潘的暴露至临床有意义的程度。
Fabhalta是2023年12月刚被美国批准上市，目前还没有在国内上市，患者暂时都较难直接买到Fabhalta，相信不久的将来Fabhalta就能在海外购买得到从而随之进入国内，从而使国内患者受利。如果患者有相关Fabhalta方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。