塞利尼索（selinexor）与硼替佐米和地塞米松联合治疗已接受过至少一种既往治疗的成年患者的多发性骨髓瘤。塞利尼索还适用于与地塞米松联合治疗已接受过至少四种既往治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体耐药的成人患者的复发性或难治性多发性骨髓瘤。

美国FDA 根据缓解率批准塞利尼索用于治疗成人复发性或难治性多发性骨髓瘤，并处于加速批准状态。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

此次加速批准基于 2b 期 STORM（塞利尼索难治性骨髓瘤治疗）试验的结果，该试验是一项针对 RRMM 患者的多中心、单臂、开放标签研究。 STORM 第 2 部分包括 122 名 RRMM 患者。在 STORM 第 2 部分中，共有 122 名患者在每周的第 1 天和第 3 天接受塞利尼索（80 毫克）联合地塞米松（20 毫克）治疗。治疗持续直至疾病进展、死亡或出现不可接受的毒性。主要疗效结果指标是总体缓解率 (ORR)，由独立审查委员会根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 多发性骨髓瘤统一缓解标准进行评估。塞利尼索的批准是基于对 83 名硼替佐米难治性疾病患者进行的预先指定亚组分析的有效性和安全性，卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达拉妥尤单抗，因为在这个经过更严格治疗的人群中，获益风险比似乎比总体试验人群更大。

对于 STORM 第 2 部分研究的主要疗效结果指标，83 名患者亚组的 ORR 为 25.3%，其中包括 1 名严格完全缓解、无完全缓解、4 名非常好的部分缓解和 16 名部分缓解。这些患者首次出现反应的中位时间为 4 周，中位反应持续时间为 3.8 个月。

名美国FDA 批准塞利尼索扩大型多发性骨髓瘤 波士顿研究的结果支持了这一适应症，这是一项多中心、3 期随机研究，该研究评估了 402 名既往接受过一到三种治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者。该研究旨在比较每周一次的塞利尼索联合每周一次的 Velcade（硼替佐米）加低剂量地塞米松 (SVd) 与每周两次的硼替佐米加地塞米松 (SVd) 的疗效、安全性和某些健康相关的生活质量参数。 Vd）。该研究的主要终点是无进展生存期。 SVd 组的中位 PFS 为 13.9 个月，而 Vd 组为 9.5 个月，意味着中位 PFS 增加了 4.4 个月 (47%)。与 Vd 组相比，SVd 组也表现出显着更高的 ORR（76.4% vs. 62.3%）。

目前，塞利尼索正式在中国上市，并且被纳入我国的医保报销目录。国内上市塞利尼索规格为20mg*16片的医保报销后最新价格在8000元左右。塞利尼索美国原研药在海外上市的规格为20mg*8片，价格为154000元人民币。据了解，塞利尼索仿制版有老挝大熊和老挝卢修斯上市的，老挝大熊上市的规格为20mg*16片，价格为4000元左右一盒；老挝卢修斯上市的规格为20mg*32片，价格在2800元左右。