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2023年3月10日,美国食品和药物管理局(FDA)正式批准了Acadia公司的Daybue(trofinetide)上市,为成人及2岁及以上的儿童患者提供了一种新的Rett综合征治疗选择。Daybue,作为一种新型合成物,与大脑中天然存在的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸盐(GPE)结构相似,是胰岛素样生长因子1(IGF-1)的N末端三肽,为受Rett综合征困扰的患者带来了新的希望。
然而,与其他药物一样,Daybue也可能带来一些副作用。了解这些潜在的副作用对于患者和家属来说至关重要,以便及时采取措施应对。
常见副作用:
腹泻:腹泻是Daybue常见的副作用之一,有时可能较为严重。持续的腹泻可能导致身体失去过多的水分和电解质,从而引发脱水。如果患者在服用Daybue后出现腹泻症状,应立即告知主治医生。医生可能会建议患者增加水的摄入量,或根据需要使用止泻药。
体重减轻:服用Daybue的患者可能会出现体重减轻的情况。这可能是由于药物对食欲或代谢的影响。如果患者在治疗期间发现体重有明显减轻,应及时向医生报告,以便医生评估是否需要调整治疗方案。
除了上述常见副作用外,Daybue还可能引起其他不太常见的反应。因此,患者在服用Daybue期间应密切关注自己的身体状况,如有任何异常或不适,都应及时向医生咨询。
需要注意的是,由于Daybue目前尚未在国内上市,因此国内患者如需使用此药,可能需要通过其他途径获取,并需承担较高的费用。此外,由于每个人的身体状况和反应不同,因此在使用Daybue之前,患者应详细咨询医生,了解该药物是否适合自己的病情,以及可能带来的风险和收益。