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司美替尼（Selumetinib）是一种口服的、选择性的、非竞争性的MEK1/2抑制剂。MEK是一种在细胞中起到调节细胞增殖和分化作用的信号转导蛋白。司美替尼通过抑制MEK的活性，可以干扰特定的细胞信号传导途径，称为MAPK途径，这个途径在许多细胞功能和生物学过程中都起到关键作用，包括细胞增殖、生长和分化。
司美替尼主要用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性的、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。
然而，使用司美替尼也可能产生一些副作用，包括腹泻、皮疹、恶心、呕吐、疲劳和外周性水肿等。还有一些较少见的严重副作用，如左室功能不全、发热性感染、肺炎等。因此，在使用司美替尼时，需要严格按照医生的指示进行，并定期进行身体检查，以确保药物的安全性和有效性。
尽管司美替尼在2023年5月8日获得了我国上市批准，这本应是喜讯，但其昂贵的价格却令许多患者及家庭深感忧虑。在国内，购买10mg60片的原研药需支付约23000元；而在海外，价格更是高达50000元左右。幸运的是，市场上现已出现老挝仿制版司美替尼，价格仅为原研药的零头，10mg60片规格仅售2500元，25mg60片规格也只需4000元，这为患者们带来了巨大希望。