司美替尼（Selumetinib）是一种口服的、选择性的、非竞争性的MEK1/2抑制剂。MEK是一种在细胞中调节细胞增殖和分化的信号转导蛋白。司美替尼通过抑制MEK的活性，干扰特定的细胞信号传导途径，称为MAPK途径，从而阻断细胞的增殖和分裂。它主要用于治疗2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这些患者携带有表现出症状和/或进行性的、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。

用法用量：

推荐剂量为每天2次，每次口服25mg/m²（基于患者的体表面积计算）。空腹给药，即饭前至少2小时或饭后至少1小时服用。整个吞服胶囊，不要咀嚼、溶解或打开胶囊。

副作用：

常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、呕吐、疲劳和外周性水肿等。较少见的严重副作用包括左室功能不全、发热性感染、肺炎、碱性磷酸酶升高、γ-谷氨酰转移酶升高、低氧、呼吸困难、腹痛、便秘、贫血、高血压和视神经毒性等。

作用机制：

司美替尼通过抑制MEK的活性来发挥作用，MEK是一种在细胞信号传导中起关键作用的蛋白激酶。抑制MEK可以干扰MAPK途径，这是一个参与细胞增殖、生长和分化等关键生物学过程的信号传导途径。在许多肿瘤中，包括1型神经纤维瘤病和其他类型的癌症中，MAPK途径的异常激活与肿瘤的生长和进展有关。通过抑制MEK，司美替尼可以阻断这一途径，从而抑制肿瘤细胞的增殖和分裂。

请注意，如有需求，务必咨询医生获取专业信息。在使用司美替尼时，务必严格按照医生的指示进行，并定期进行身体检查以监测副作用和疗效。

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