司美替尼Koselugo（selumetinib）是一种MEK 1/2抑制剂，用于儿科患者治疗伴有症状、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)。

已知Raf-MEK-ERK信号通路的激活在几种类型的恶性肿瘤中实现，因此，丝裂原活化蛋白激酶激酶(MEK)抑制剂如selumetinib是重要的工具，可以靶向该通路的有问题的过度活性。研究早期开发的MEK抑制剂的临床试验结果并不令人满意。然而，selumetinib在I期试验中表现出令人印象深刻的疗效和耐受性，导致其在II期试验中继续研究各种类型肿瘤的治疗。

目前，新型MEK 1 / 2抑制剂selumetinib仅被批准用于治疗有限年龄组的1型神经纤维瘤病(NF-1)。NF-1被认为是罕见的，估计发病率为1/3000。这是一种由NF1基因突变引起的遗传性常染色体显性疾病，可导致各种并发症，包括神经系统多发性肿瘤的发展。患有这种疾病的一些患者发展成丛状神经纤维瘤(PN)；然而，与NF-1的其他变体相比，这被认为是相对不常见的。幸运的是，在患有NF-1的患者中使用selumetinib已经显示出在缩小相关肿瘤方面的疗效，并且与其他积极的临床结果相关。

司美替尼目前还没有在我国上市，所以有需要的患者无法直接从国内医院药房进行购买，可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。