司美替尼是一种口服活性小分子药物，具有潜在的抗肿瘤活性。司美替尼是一种腺苷三磷酸-分裂原活化蛋白激酶激酶的非依赖性抑制剂(甲基乙基酮（MethylEthylKetone）或MAPK/ERK激酶)1和2。甲基乙基酮（MethylEthylKetone）1和2是双重特异性激酶，在RAS/RAF/的激活中是必需的介质甲基乙基酮（MethylEthylKetone）/ERK通路通常在各种癌细胞中上调，并且是包括增殖在内的多种细胞反应的驱动因素。司美替尼对MEK1和2的抑制作用阻止了MEK1/2依赖性效应蛋白和转录因子的激活，从而抑制了各种癌症中的细胞增殖。

在儿科患者（3 至 ≤ 18 岁）司美替尼的推荐剂量 25 mg/m 2每天两次时，几何平均值（变异系数 [CV%]）最大血浆浓度 (C max ) 为 731 (62%) ng /mL，首次给药后血浆药物浓度曲线下面积（AUC 0-12 ）为2009（35%）ng·h/mL。每天两次给药后，在稳态下观察到约 1.1 倍的最小蓄积。在儿科患者中，在 25 mg/m 2的剂量水平下，司美替尼的表观口服清除率为 8.8 L/h，稳态时平均表观分布容积为 78 L，平均消除半衰期约为 6.2 小时。

司美替尼目前还没有在我国上市，所以有需要的患者无法直接从国内医院药房进行购买，可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。