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司美替尼Koselugo(selumetinib)是一种可口服的丝裂原活化蛋白激酶激酶 1 和 2 (MEK1/2) 抑制剂,与三磷酸腺苷 (ATP) 相比没有竞争性。MEK1/2 蛋白是网状激活系统 (RAS) 调节的快速加速纤维肉瘤 (RAF)-丝裂原活化蛋白激酶 (MEK)-细胞外信号调节激酶 (ERK) 通路的重要组成部分,该通路通常在不同类型的癌症中被激活。司美替尼阻断 MEK 活性并抑制 RAF-MEK-ERK 通路激活细胞系的生长。因此,抑制MEK可以阻断RAF-MEK-ERK通路被激活的肿瘤细胞的增殖和存活。
司美替尼的推荐剂量为 25 mg/m2,每天两次口服(大约每 12 小时一次),直至疾病进展或出现不可接受的毒性。剂量基于患者的体表面积 (BSA)。治疗应由在 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 相关肿瘤的诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。
司美替尼目前还没有在我国上市,可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药,司美替尼原研药有两种规格,一种规格是10mg*60片,价格是60000元,另一种规格是25mg*60片,价格是145000元。