Koselugo (selumetinib) 是第一个也是唯一一个被日本 MHLW 批准用于治疗 3 岁及以上患有丛状神经纤维瘤 (PNs) 的 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 儿科患者的疗法，其临床症状包括疼痛和毁容, 和 PNs 不能通过手术完全去除而不会有实质性发病风险。 Koselugo阻断参与刺激细胞生长的特定酶（MEK1 和 MEK2）。1在 NF1 中，这些酶过度活跃，导致肿瘤细胞以不受管制的方式生长。通过阻断这些酶， Koselugo减缓了肿瘤细胞的生长。

神经性纤维瘤、咖啡斑,这两种疾病常常是连接在一起的,这主要是因为咖啡斑是神经纤维瘤病患者的一个重要表现。纤维瘤大多是良性的，少数可能变成恶性的。大多数咖啡斑是简单的皮肤变色，对身体没有其他损害，但也有少数可能是由系统性疾病引起的，如范科尼贫血、神经纤维瘤病等。注意，如果咖啡斑是由神经纤维瘤症引起的，它可能与1型神经纤维瘤疾病相同。

目前，临床上还没有办法治愈咖啡斑，因为该病是一种常染色体显性遗传病，其主要原因是家族遗传和基因突变。这种疾病分为两种类型。I型神经纤维瘤病的特点是身体表面有牛奶咖啡斑点，多发性神经纤维瘤，可以用司美替尼控制。然而，II型神经纤维病通常表现为颅内或中枢神经系统肿瘤，目前没有很好的治疗方法。

司美替尼目前还没有在我国上市，可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。