司美替尼是一种处方药，用于治疗神经纤维瘤病(一种导致肿瘤在神经上发展的遗传疾病)在至少2岁的儿童中。司美替尼抑制一种酶的作用，这种酶通常在不同类型的癌症中被激活。司美替尼适用于患有丛状神经纤维瘤但无法手术切除的儿童。

神经纤维瘤病可能导致大脑或脊髓肿瘤、学习障碍、皮肤上或皮下肿瘤或骨骼畸形。丛状神经纤维瘤是从身体任何地方的神经生长的大肿瘤，并且可能在以后的生活中癌变。

司美替尼以胶囊形式提供，只能通过处方获得。治疗应由在NF1相关肿瘤的诊断和治疗方面经验丰富的医生开始。司美替尼的推荐剂量基于患者的体重和身高。这药每天两次，间隔约12小时，空腹服用。这种药不应该给不能吞下整粒胶囊的病人服用。在使用司美替尼治疗之前和期间，医生将检查患者的心脏、眼睛和肝脏的工作情况。只要患者病情好转或保持稳定，且副作用可耐受，就应持续治疗。如果出现某些副作用，医生可能会减少剂量或暂时或永久停止治疗。

目前司美替尼暂时没有在国内上市，具体上市时间还没有说明，2023年司美替尼是否上市尚未可知，期待司美替尼早日在国内上市，早日造福国内患者。有需要的患者暂时无法直接从国内医院药房进行购买，可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。