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司美替尼是一种药物,用于治疗丛状神经纤维瘤,即神经沿线的良性(非癌性)肿瘤,当它们引起症状,并且无法通过手术切除3岁以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童时。
司美替尼在肝脏中大量代谢,提出的代谢途径如下: 司美替尼的酰胺官能团的水解产生M15 (AZ13326637),其包含羧酸。消除乙二醇来自母体化合物的部分导致伯酰胺M14的形成(AZ12791138)代谢物。酰胺水解将M14转化为M15,葡糖醛酸化和M14的进一步氧化产生M2、M6和M1,M14的N-去甲基化产生M12。酰胺葡糖苷酸(M2)被认为是主要的循环代谢物。司美替尼的去甲基化产生药理活性的M8(AZ12442942),M8进一步氧化生成M11。M8的葡萄糖醛酸化产生M3或M5,并消除乙二醇来自M8的部分产生伯酰胺,产生M12。虽然N-去甲基化代谢物(M8)占循环代谢物的< 10%,但它对任何观察到的药理活性负责约21-35%。核糖结合将M12转化为M9,而M12的氧化产生M10和M13代谢物。M10的葡萄糖醛酸化产生M1。司美替尼的直接葡萄糖醛酸化产生M4或M7,它们最终都可以转化为M3和M5代谢物。
纤维瘤病的常用儿科剂量:2岁及以上:25 mg/m2,每天2次口服(大约每12小时一次),直到疾病恶化或出现不可接受的毒性。基于体表面积(BSA)的推荐剂量:人体表面积低于0.55毫克/平方米:无剂量建议;人体表面积0.55至0.69平方米:早晨口服20毫克/平方米,晚上10毫克/平方米;人体表面积0.7至0.89平方米:早上口服20毫克/平方米,晚上口服20毫克/平方米;人体表面积0.9至1.09平方米:早晨口服25毫克/平方米,晚上25毫克/平方米;人体表面积1.1至1.29平方米:早晨口服30毫克/平方米,晚上30毫克/平方米;人体表面积1.3至1.49平方米:早晨口服35毫克/平方米,晚上35毫克/平方米;人体表面积1.5至1.69平方米:早晨口服40毫克/平方米,晚上40毫克/平方米;人体表面积1.7至1.89平方米:早晨口服45毫克/平方米,晚上45毫克/平方米;人体表面积1.9毫克/平方米或更高:早上口服50毫克/平方米,晚上口服50毫克/平方米。
司美替尼目前还没有在我国上市,所以有需要的患者无法直接从国内医院药房进行购买,可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药,司美替尼原研药有两种规格,一种规格是10mg*60片,价格是60000元,另一种规格是25mg*60片,价格是145000元。司美替尼一个月需要花费多少钱,要根据患者的体重进行计算。