司美替尼Koselugo（selumetinib）是第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的处方药 ，用于治疗患有不能通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤的2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病（ NF1）的儿童。目前尚不清楚 Koselugo 对2 岁 以下儿童是否安全有效。

司美替尼可能会导致严重的副作用，包括：

心脏问题：司美替尼可以降低心脏泵出的血量，这很常见，也可能很严重。您孩子的医疗保健提供者将在使用 司美替尼治疗之前和期间进行测试，以检查您孩子的心脏工作情况。如果您的孩子出现以下任何体征或症状，请立即告诉您孩子的医疗保健提供者：持续咳嗽或喘息 疲倦 气促 心率加快 孩子的脚踝和脚肿胀

眼部问题：司美替尼会导致眼部问题，从而导致失明。您孩子的医疗保健提供者将在使用司美替尼治疗之前和期间检查您孩子的视力。如果您的孩子出现以下任何体征或症状，请立即告诉您孩子的医疗保健提供者：模糊的视野 视力丧失 孩子视力中的黑点（飞蚊症） 孩子视力的其他变化。

严重腹泻：腹泻在司美替尼很常见，也可能很严重。一旦您的孩子在司美替尼治疗期间出现腹泻，请立即告诉您孩子的医疗保健提供者。您孩子的医疗保健提供者可能会给您的孩子药物来帮助控制腹泻，并可能会告诉他们多喝水

皮疹：皮疹在司美替尼很常见，也可能很严重。如果您的孩子出现以下任何体征或症状，请告诉您孩子的医疗保健提供者：覆盖孩子身体大面积的皮疹 水泡 脱皮

肌肉问题（横纹肌溶解症）：肌肉问题在司美替尼很常见，也可能很严重。用司美替尼治疗可能会增加孩子血液中肌肉酶的水平，这可能是肌肉损伤的迹象。您孩子的医疗保健提供者应该在他们开始服用司美替尼之前和治疗期间进行血液检查，以检查您孩子的肌肉酶水平。如果您的孩子出现以下任何体征或症状，请立即告诉您孩子的医疗保健提供者：肌肉酸痛或疼痛 深色、微红色的尿液 肌肉痉挛和无力

如果您孩子有任何这些副作用，您孩子的医疗保健提供者可能会改变您孩子的剂量、暂时停止或永久要求您的孩子停止服用司美替尼。

司美替尼最常见的副作用是：呕吐，发烧，胃痛，肚子疼，恶心，干性皮肤，皮肤干燥，疲倦，感觉疲倦、虚弱或缺乏活力，肌肉和骨骼疼痛，肌肉和骨骼疼痛，发烧，发烧，口腔炎症，口腔发炎，头痛，头痛，指甲周围发红，指甲周围发红，瘙痒。这些并不是司美替尼的所有可能副作用，无论患者在使用司美替尼时产生任何的身体不适都应该及时到医院进行就医。

司美替尼目前还没有在我国上市，所以有需要的患者无法直接从国内医院药房进行购买，可以从国外购买或者联系正规的海外医疗咨询机构。现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药，司美替尼原研药有两种规格，一种规格是10mg*60片，价格是60000元，另一种规格是25mg*60片，价格是145000元。