在一项 II 期试验中，研究人员试图评估 VEGFR 抑制剂阿昔替尼和 PD-L1 抑制剂阿维单抗 avelumab 对复发/转移性腺样囊性癌 (R/M ACC) 患者的疗效。

该研究纳入了入组前 6 个月内经历过疾病进展的 R/M ACC 患者。治疗包括使用阿昔替尼和阿维单抗。主要目标是根据 RECIST 1.1 标准确定客观缓解率 (ORR)，次要目标包括评估无进展生存期 (PFS)、总生存期 (OS) 和毒性。 Simon 的最佳两阶段设计用于检验 6 个月时 ORR ≤ 5% 与 ORR ≥ 20% 的原假设。如果在 29 名患者中观察到至少 4 种反应，则零假设将被拒绝。

从2019年7月到2021年6月，共有40名患者入组，其中28名患者可评估疗效（6名筛查失败，6名仅评估安全性）。确认的 ORR 为 18%（95% CI，6.1 至 36.9），有一项未经确认的部分缓解 (PR)。两名患者在 6 个月后达到 PR，6 个月时的 ORR 为 14%。存活患者的中位随访时间为 22 个月（95% CI，16.6 至 39.1 个月）。中位 PFS 为 7.3 个月（95% CI，3.7 至 11.2 个月），6 个月 PFS 率为 57%（95% CI，41 至 78），中位 OS 为 16.6 个月（95% CI，12.4 至 78）。未达到月数）。最常见的治疗相关不良事件 (TRAE) 包括疲劳 (62%)、高血压 (32%) 和腹泻 (32%)。 10 名患者（29%）经历了严重的 TRAE，均为 3 级；四名患者 (12%) 停止使用阿维单抗，九名患者（26%）需要减少阿昔替尼剂量。

该研究实现了其主要目标，在 28 名可评估患者中观察到 ≥4 例 PR，确认 ORR 为 18%。需要进一步研究以确定阿维单抗与阿昔替尼联合治疗 ACC 的潜在额外益处。

阿昔替尼目前已经在国内上市并且纳入了我国医保报销项目，国内上市的原研药的规格是5mg*28片，价格是6000元左右，医保报销后大概在3800元左右，医保报销比例会根据地区不同有一定的差距，具体报销比例可以咨询当地医保局。另外，我们可以了解一下阿昔替尼在国外的价格，阿昔替尼原研药规格同国内版本一样的价格也在6000元左右。阿昔替尼也有相关仿制药在海外上市，孟加拉必康制药上市的规格是5mg*60片，价格为1800元。