根据 EHA 2023 年混合大会上发表的研究，对于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ ALL) 患者，帕纳替尼似乎比伊马替尼更有效。

在3期PHALLCON试验中，接受普纳替尼联合化疗的患者比接受伊马替尼联合化疗的患者具有更高的微小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）率。 普纳替尼组的无进展生存期 (PFS) 也较高。

PHALLCON 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03589326）纳入了 245 名新诊断为 Ph+ ALL 的患者。患者以 2:1 的比例随机分配接受帕纳替尼 (n=164) 或伊马替尼 (n=81)，每种药物均与降低强度化疗联合治疗。

两组之间的基线特征相似。普纳替尼组的中位年龄为 54 岁，伊马替尼组的中位年龄为 52 岁（总体范围为 19-82 岁）。略多于一半的患者是女性（分别为 55% 和 53%），大多数患者的 ECOG 体能状态为 0 或 1（分别为 96% 和 94%）。

在两组中，诱导均包括指定的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 加长春新碱和地塞米松 3 个周期。巩固治疗包括 6 个周期的指定 TKI 加甲氨蝶呤和阿糖胞苷。维持治疗包括 11 个周期的指定 TKI 加长春新碱和泼尼松。随后仅使用 TKI 直至研究结束。  

普纳替尼组的中位随访时间为 20.4 个月，伊马替尼组的中位随访时间为 18.1 个月。截至数据截止时，普纳替尼组中 41% 的患者和伊马替尼组中 12% 的患者仍在接受治疗。

主要终点是 MRD 阴性 CR。普纳替尼组的 MRD 阴性 CR 率为 34.4%，伊马替尼组为 16.7%（相对风险，2.06；95% CI，1.19-3.56；P=.0021）。无论 CR 状态如何，MRD 阴性率分别为 41.6% 和 20.5% ( P =.0017)。

普纳替尼组未达到 MRD 阴性的中位持续时间，伊马替尼组为 20.9 个月。治疗失败的中位时间未达到，分别为 21.9 个月。

接受后续治疗的患者比例，普纳替尼组为 35%，伊马替尼组为 57%。伊马替尼组中 16% 的患者继续接受普纳替尼治疗。

帕纳替尼未达到中位无事件生存期，伊马替尼为 29.0 个月，但这种差异未达到统计学显着性（风险比 [HR]，0.65；95% CI，0.39-1.10）。

另一方面，普纳替尼组的 PFS 显着改善。普纳替尼组的中位 PFS 为 20.0 个月，伊马替尼组为 7.9 个月（HR，0.58；95% CI：0.41-0.83）。

两组均未达到中位总生存期（HR，0.76；95% CI，0.38-1.52）。

最常见的血液学治疗出现的不良事件（分别在普纳替尼组和伊马替尼组）是血小板计数减少（63% vs 58%）、白细胞计数减少（53% vs 49%）、中性粒细胞计数减少（49%）与 46%），淋巴细胞计数减少（38% 对 47%）。整个队列中最常见的非血液学治疗引起的不良事件是头痛（43%）、恶心（40%）、丙氨酸转氨酶升高（39%）、发热（34%）和便秘（32%）。