根据 2023 年 2 月美国学会会议上公布的结果，3 期开放标签 PhALLCON 试验发现，对于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ALL) 患者，普纳替尼联合化疗比伊马替尼联合化疗更有效临床肿瘤学 (ASCO)全会系列。

BCR-ABL1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 目前是新诊断 Ph+ALL 的标准治疗方法，但接受第一代或第二代 TKI 治疗的患者经常会对治疗产生耐药性。据 ASCO新闻稿称，第三代 TKI 帕纳替尼 (Ponatinib) 首次在 PhALLCON 研究中与第一代 TKI 伊马替尼 (imatinib) 进行直接比较。

共有 245 名成年患者被随机分配接受普纳替尼或伊马替尼治疗，两个队列还接受强度降低的化疗。截至数据收集截止时，整个队列中有 78 名患者仍在接受治疗。在这些患者中，41% 正在接受普纳替尼治疗，12% 正在接受伊马替尼治疗。

经过 12 周的诱导期后，普纳替尼组中未检测到残留病灶的患者比例为 34.4%，而伊马替尼组中这一比例为 16.7% ( P = .0021)。普纳替尼组未达到无事件生存期，但在数据截止时有改善的趋势。

这些结果证实，对于 Ph+ALL 患者来说，帕纳替尼联合化疗是一种有效、安全的治疗选择，Ph+ALL 是一种侵袭性急性白血病，历史上预后不佳，未来的研究将帕纳替尼与第二代 TKI 进行比较，将有助于确定这些患者 TKI 的最佳选择。目前正在积极研究针对这种疾病的无化疗方案，将 TKI 与基于抗体的疗法相结合。造血干细胞移植、不良事件和无效是试验参与者停止治疗的最常见原因。两组的不良事件和动脉闭塞事件相似。