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司美替尼Koselugo(selumetinib)适用于治疗 2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的儿科患者,这些患者患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤 (PN)。司美替尼可阻断 MEK1 和 MEK 2 (MEK1/2) 酶,这些酶参与刺激细胞生长。MEK1/2 在 NF1 中过度活跃,使肿瘤细胞不受控制地生长。通过阻断这些酶,司美替尼有助于减缓肿瘤细胞的生长。
司美替尼的推荐剂量为 25 mg/m 2口服,每日两次(约每 12 小时一次),直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹服用司美替尼。每次剂量前2小时或每次剂量后1小时不要进食。司美替尼的用量要根据患者的体重和身高决定,具体一盒的用量也要根据不同患者有不定的用量。
使用司美替尼需要在医生的指导下进行,并按照医生的建议进行剂量和治疗计划。药物可能会引起一些副作用,如恶心、呕吐、腹泻、皮肤反应等。定期的监测和随访非常重要,以确保治疗效果和管理任何不良反应。
司美替尼在2023年5月8日被我国批准上市,但由于司美替尼在国内时间较短,所以患者较难直接在国内买到司美替尼。据了解,现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药,司美替尼原研药有两种规格,一种规格是10mg*60片,价格是51000,另一种规格是25mg*60片,价格是145000元。