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司美替尼Koselugo(selumetinib)是一种处方药,用于治疗神经纤维瘤病(一种导致肿瘤在神经上发展的遗传疾病)在至少2岁的儿童中。司美替尼抑制一种酶的作用,这种酶通常在不同类型的癌症中被激活。司美替尼适用于患有丛状神经纤维瘤但无法手术切除的儿童。
司美替尼是一种口服的丝裂原激活蛋白激酶激酶 1 和 2 (MEK1/2) 抑制剂,与三磷酸腺苷 (ATP) 不具有竞争性。 MEK1/2 蛋白是网状激活系统 (RAS) 调节的快速加速纤维肉瘤 (RAF) - 丝裂原激活蛋白激酶 (MEK) - 细胞外信号调节激酶 (ERK) 通路的关键组成部分,该通路通常在不同类型的癌症中被激活。司美替尼阻断 MEK 活性并抑制 RAF-MEK-ERK 通路激活细胞系的生长。因此,MEK抑制可以阻断RAF-MEK-ERK通路被激活的肿瘤细胞的增殖和存活。
司美替尼在2023年5月8日被我国批准上市,但由于司美替尼在国内时间较短,所以患者较难直接在国内买到司美替尼。据了解,现在国外流通的只有阿斯利康生产的司美替尼原研药,司美替尼原研药有两种规格,一种规格是10mg*60片,价格是51000,另一种规格是25mg*60片,价格是145000元。