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多尼达洛森--DAWNZERA

本品是首个获批用于治疗遗传性血管水肿的RNA靶向药物;对比安慰剂组,本品可有效降低发作率81%。

其他名称
多硝洛生,donidalorsen
剂型
注射液
生产厂家
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
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【适应症】
本品是一种前激肽释放酶导向的反义寡核苷酸,适用于成人和 12 岁及以上儿科患者,用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作。

【推荐剂量】
推荐剂量为 80mg,皮下注射,每 4 周 1 次 ,也可考虑采用 80mg、每 8 周 1 次的剂量。

【不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥5%)包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

【药理作用】
本品是一种反义寡核苷酸 - 半乳糖胺(ASO-GalNAc)偶联物,通过与前激肽释放酶(PKK)mRNA 结合,引发核糖核酸酶 H1(RNase H1)介导的 PKK mRNA 降解,从而减少 PKK 蛋白的产生。PKK 是血浆激肽释放酶的前体酶,血浆激肽释放酶会释放缓激肽 —— 一种强效血管扩张剂,可导致 HAE 患者出现肿胀和疼痛。在 HAE 患者中,C1 抑制剂(C1-INH)缺乏或功能异常会导致血浆激肽释放酶活性过高、缓激肽生成增多,进而引发血管性水肿发作。本品可降低 PKK 浓度,从而防止 HAE 患者出现缓激肽过度生成。

【贮藏】
-将本品存放在原包装纸盒中,并在 2-8℃(36-46℉)冰箱内冷藏。
-本品可在原包装纸盒中于室温(最高 30℃,86℉)下储存,最长 6 周;若在室温下储存超过 6 周仍未使用,则需丢弃。
-请勿冷冻,请勿暴露于高温环境,避免阳光直射。


【有效期】

30个月

【使用方法】
-本品用于皮下注射。
-选择腹部或大腿前部作为注射部位。
-仅医疗专业人员或护理者可选择上臂后部作为注射部位。
-请勿在以下部位注射:

  • 距离肚脐(脐部)2 英寸范围内。

  • 有瘀伤、压痛、发红或变硬的皮肤处。

  • 疤痕或受损皮肤处。


【推荐剂量】
推荐剂量为 80mg,皮下注射,每 4 周 1 次 ,也可考虑采用 80mg、每 8 周 1 次的剂量。

【剂量调整】


【服用过量处理】


【漏服处理】
若漏掉一剂,指导患者尽快补注;之后从最近一次注射日期开始,按推荐给药频率(每 4 周或每 8 周)恢复治疗。

【不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥5%)包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

【注意事项】
-过敏:
有报告显示,使用本品后出现包括过敏性休克在内的过敏反应。建议患者若发生严重过敏反应,应停用本品并立即就医。

【禁忌】
对本品或本品中任何辅料有严重过敏反应史(包括过敏性休克)的患者禁用。

【特殊人群】
-肝损伤患者:
不建议中度至重度肝损伤患者使用本品。
-儿科用药:
目前尚不清楚本品对 12 岁以下儿童是否安全有效。
-妊娠:
目前尚无关于妊娠期女性使用 本品的可用数据,无法评估其是否存在药物相关的重大出生缺陷、流产或其他母婴不良结局风险。
-哺乳期:
目前尚无关于本品是否存分泌于人乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。
-老年用药:
本品的临床试验未纳入足够数量的 65 岁及以上患者,无法确定该人群与年轻成人患者的反应是否存在差异。
-肾损伤患者:
对于轻度肾损伤患者(估算肾小球滤过率 [eGFR]≥60 至 < 90mL/min/1.73m²),不建议调整本品的剂量。
尚未在中度至重度肾损伤或终末期肾病患者中研究本品。

【适应症】
本品是一种前激肽释放酶导向的反义寡核苷酸,适用于成人和 12 岁及以上儿科患者,用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作。

【药物相互作用】
尚未开展本品的临床药物相互作用研究。

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用