恩西地平（Enasidenib）是一种针对复发或难治性（R/R）急性髓细胞白血病（AML）的创新口服治疗药物，主要适用于成年患者。急性髓细胞白血病是一种严重的血液恶性肿瘤，其特征是骨髓中出现异常的白细胞，并迅速影响血液及身体其他组织。这类疾病的进展速度极快，若不及时治疗，会导致患者的健康状态急剧恶化。为了有效选出适合使用恩西地平治疗的患者，医生通常会通过检测血液或骨髓样本中是否存在异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变来进行筛查。
IDH2基因的突变在约12%至20%的成人急性髓细胞白血病患者中可以检测到。这一特异性突变会导致细胞内的代谢异常，进而促进癌症的发展。恩西地平作为一种小分子抑制剂，专门针对突变的IDH2酶，通过阻止其功能来抑制癌细胞的生长。此外，恩西地平还表现出能够干预其他与异常细胞分化相关的酶的活性，从而进一步增强其治疗效果。
在对恩西地平的研究中，科学家们发现它在体外实验中未表现出致染色体断裂或致突变的特性，这意味着它在一定程度上具有较好的安全性。然而，在体外的重复剂量毒性研究中，恩西地平的应用也显示出了对生殖系统的潜在影响。在动物实验中，使用该药物后观察到了男性和女性生殖系统的变化，包括生精管的变性、精子数量减少、以及精囊和前列腺的萎缩等现象。同时，女性动物也出现了黄体减少、卵巢闭锁卵泡增加以及子宫萎缩等情况。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB13874
400-001-9769