恩西地平（Enasidenib）商品名Idhifa，是一种专门针对特定基因突变的药物，于2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗具有特定IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系细胞白血病（R/R AML）成年患者。此项批准是基于临床研究数据，这些数据展示了恩西地平在改善患者病情方面的有效性和安全性。这项批准还伴随了一种实时检测手段，即IDH2基因突变的伴随诊断，确保只有携带特定突变的患者能够接受该药物治疗。
恩西地平的作用机制主要通过选择性抑制IDH2酶的突变形式。IDH2是一种位于线粒体的酶，参与多种重要的细胞过程，包括细胞对缺氧的适应、组蛋白去甲基化和DNA修饰。然而，IDH2的突变形式会导致细胞代谢的异常，产生2-羟基戊二酸（2-HG），这一物质的积累与急性髓系细胞白血病的发展密切相关。通过抑制这些突变形式，恩西地平能够降低2-HG的水平，从而促进髓系细胞的正常分化和增殖，帮助患者改善病情。
尽管恩西地平在美国获得了上市批准，但目前在其他地区的上市进展较为缓慢。在中国，恩西地平尚未获得批准上市，因此仍处于药品市场的空白状态。此外，由于没有在国内上市，该药物也未能进入医保目录，限制了其在相关患者中的应用。对于急性髓系细胞白血病患者来说，能够获得新型靶向治疗方案的机会是十分必要的。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB13874
400-001-9769