芦可替尼片/鲁索替尼（Ruxolitinib）是一种用于管理和治疗骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症和类固醇难治性急性移植物抗宿主病的药物。
在涉及528名患者的骨髓纤维化（MF）两项主要研究中，芦可替尼片显示出对脾脏缩小的显著疗效。第一项研究结果表明，42%接受芦可替尼片治疗的患者在6个月内实现脾脏大小减少35%的目标，而安慰剂组仅有不到1%（153名中的1名）。第二项研究中，29%接受芦可替尼片的患者在一年后达成相同目标，而接受最佳治疗的72名患者中无一人实现这一目标。
同时，在真性红细胞增多症的研究中，222名因其他治疗无效或副作用不可接受的患者参与了芦可替尼片的临床试验。研究显示，21%接受芦可替尼片治疗的患者将在8个月后病情有所改善，具体表现为需要少于一次静脉切开术和脾脏大小减少至少35%。而接受最佳治疗的患者中，仅有1%（112名中的1名）取得相应改善。
此外，在移植物抗宿主病方面，两项主要研究均表明芦可替尼片能够有效减轻急性和慢性症状。在第一项研究中，309名经历异基因干细胞移植后患有急性移植物抗宿主病的患者，皮质类固醇治疗无效。结果显示，接受芦可替尼片治疗的患者中，有62%对治疗有完全或部分反应，而另一治疗组为39%。在针对慢性移植物抗宿主病的第二项研究中，329名患者通过芦可替尼片治疗后，24周内有50%出现完全或部分反应，而接受最佳治疗的患者中仅有26%有反应。这些结果表明芦可替尼片在多种血液疾病中的疗效显著。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi
400-001-9769