玛伐凯泰（Mavacamten）是一种革命性的心肌肌球蛋白小分子调节剂，专为治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者而设计。这是一种遗传性心脏病，其特征是心肌变得异常增厚，导致心脏收缩功能受限，患者常出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重影响生活质量。
玛伐凯泰的出现为肥厚型心肌病的治疗带来了新的希望。它的作用机理独特而精准，主要通过可逆地抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，从而减轻心肌的过度收缩，改善心脏的舒张功能。这一作用机理直接针对了肥厚型心肌病的核心病理生理机制，即从源头上减少心肌的过度活动，降低左心室流出道梗阻和左心室充盈压力。
在临床实践中，玛伐凯泰已被证明能够显著改善梗阻性肥厚型心肌病患者的症状和心脏功能。它适用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，通过减轻心肌肥厚，改善心脏的舒张和收缩功能，帮助患者提高运动能力和生活质量。
玛伐凯泰的获批上市，标志着肥厚型心肌病治疗领域的重大进展。它不仅为患者提供了新的治疗选择，也为临床医生提供了更为精准有效的管理工具。随着临床应用的不断深入，玛伐凯泰有望为更多梗阻性肥厚型心肌病患者带来福音。
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