玛伐凯泰（Mavacamten）是一种新型的靶向治疗药物，主要用于治疗肥厚型心肌病（HCM），这是一种以心肌异常增厚为特征的遗传性心脏病。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶的活性，减少心肌的过度收缩，从而改善心脏的舒张功能。玛伐凯泰直接作用于心肌细胞中的肌球蛋白，调节其与肌动蛋白的相互作用，降低心肌的收缩力，减轻心脏负担。
玛伐凯泰的主要功效在于缓解肥厚型心肌病患者的症状，如呼吸困难、胸痛和疲劳，同时改善心脏的整体功能。通过减少心肌的过度收缩，该药物能够降低左心室流出道梗阻，增加心脏输出量，从而降低心力衰竭和心律失常的风险。临床研究表明，接受玛伐凯泰治疗的患者在运动能力、生活质量和心脏功能方面均有显著改善。
此外，玛伐凯泰的安全性也得到了验证，常见的不良反应包括头晕、疲劳和轻微的低血压，大多数患者能够耐受。作为一种靶向药物，玛伐凯泰为肥厚型心肌病患者提供了一种更为精准和有效的治疗选择，未来有望成为这类疾病的一线治疗药物。
去年年底，玛伐凯泰在国内正式上市，并在上月被纳入国内的医保报销项目，这对患者来说无疑是一个好消息。但受限于国内上市时间较短，患者可能在医院直接开到这种药还有些困难。在海外市场上，玛伐凯泰的原研版以欧洲版本性价比最高，其规格为5mg28粒，价格大概在20000元左右。而近期老挝卢修斯推出的玛伐凯泰仿制版，规格为2.5mg60粒，售价仅为1550元左右，这为患者提供了新的购药途径。如需获取更多玛伐凯泰的相关信息，请咨询药纷享医学顾问。
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