玛伐凯泰（Mavacamten）是一种用于治疗肥厚型心肌病（HCM）的创新药物，特别是针对症状性梗阻性肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病是一种遗传性心脏病，主要表现为心肌异常增厚，导致心脏泵血功能受损。
患者常出现呼吸困难、胸痛、心悸、晕厥等症状，严重时可能引发心力衰竭或猝死。传统治疗方法包括β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂和手术干预，但这些方法对部分患者效果有限或存在耐受性问题。玛伐凯泰通过选择性抑制心脏肌球蛋白的活性，减少心肌过度收缩，从而改善心脏功能。其独特的作用机制能够有效减轻左心室流出道梗阻，降低心脏负担，缓解患者的症状并提高生活质量。临床试验表明，玛伐凯泰在改善运动耐力、减少心绞痛和呼吸困难方面具有显著效果。
由于其精准的靶向作用，玛伐凯泰被视为肥厚型心肌病治疗领域的重大突破，为那些对传统治疗无效或不耐受的患者提供了新的希望。然而，使用玛伐凯泰需要严格的心脏功能监测，以确保其安全性和疗效。
玛伐凯泰于去年年底在国内成功上市，并在上月成功纳入国内的医保报销范畴，这无疑为患者带来了新的希望。然而，由于国内上市时间相对较短，患者可能在医院直接获取该药物还存在一定的难度。值得一提的是，玛伐凯泰海外上市的原研版中，欧洲版本的性价比最为突出，其规格为5mg28粒，售价大约在20000元左右。而近期，有消息称老挝卢修斯上市了玛伐凯泰的仿制版，规格为2.5mg60粒，价格仅为1550元左右，这为患者提供了更多的选择。
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