一、药品基本信息
玛伐凯泰，商品名为迈凡妥（Camzyos），是一种由美国百时美施贵宝公司研发并生产的创新药物。它是一种口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，主要用于治疗特定类型的心肌病。玛伐凯泰胶囊于2022年4月获得美国食品药品监督管理局的批准上市，为肥厚型梗阻性心肌病（HCM）患者提供了新的治疗选择。
二、适应症
玛伐凯泰适用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。肥厚型梗阻性心肌病是一种遗传性心脏病，特征为心肌异常增厚，导致心脏功能受限。玛伐凯泰通过减少心脏过度收缩来缓解症状，改善患者的生活质量。
三、用法用量
起始剂量：成人患者的推荐起始剂量为2.5 mg或5 mg（具体剂量应根据医生指导确定），每日口服一次，不考虑食物影响。
服用方式：胶囊应整粒吞服，不要打碎、打开或咀嚼胶囊。
剂量调整：在治疗期间，医生会根据患者的具体情况和超声心动图评估结果来谨慎调整剂量。目标是在达到适当的Valsalva动作激发的左心室流出道（LVOT）压差的同时，保持左心室射血分数（LVEF）≥50%，并避免心力衰竭症状。
监测与评估：治疗期间需要定期监测患者的HCM症状、超声心动图评估的LVOT压差以及LVEF。每12周应对患者进行一次相关评估。
特殊人群：对于LVEF<55%的患者，不建议使用玛伐凯泰治疗。对于漏服的患者，应尽快补服，但不应在同一天内服用两次剂量。
四、可能的副作用
虽然玛伐凯泰在临床研究中显示出良好的耐受性和安全性，但一些患者在使用过程中仍可能出现副作用。常见的副作用包括：
心律不齐：可能出现心跳过快或过慢的情况。
低血压：可能导致头晕、乏力等症状。
肌肉酶升高、头痛：部分患者可能出现肌肉疼痛或头痛。
胃肠道反应：如呕吐、恶心、腹胀、腹泻等。
疲倦或乏力：可能感觉身体无力或容易疲劳。
此外，少数患者还可能出现更严重的副作用，如严重的心律失常、过度的心肌抑制以及肝功能异常等。因此，在使用玛伐凯泰期间，医生需要密切监测患者的心脏功能、血压和肝功能等指标。
五、注意事项
心力衰竭风险：玛伐凯泰可降低LVEF，并可能导致心力衰竭。在治疗前和治疗期间，需要进行超声心动图检查以评估LVEF。
药物相互作用：玛伐凯泰与某些细胞色素P450抑制剂或诱导剂合并用药可能增加心力衰竭风险或降低药物有效性。因此，在使用前应告知医生正在使用的所有药物。
特殊人群用药：对于妊娠期和哺乳期妇女，尚不清楚玛伐凯泰的安全性和有效性。有生育能力的女性和男性在使用前应采取有效的避孕措施。
总之，玛伐凯泰是一种用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的新型药物，但患者在使用前应充分了解其适应症、用法用量以及可能的副作用和注意事项，并在医生的指导下合理使用。
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