近日，美国食品与药品监督管理局（FDA）已于2025年2月11日正式批准米达美替尼（Mirdametinib）用于治疗2岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）的成人和儿童患者。这些患者患有症状性丛状神经纤维瘤（PN），且由于肿瘤位置或大小等因素，无法进行完全切除。
米达美替尼是一种口服的MEK抑制剂，它通过抑制MAPK通路中的MEK1和MEK2，从而阻断细胞生长和存活的信号传导，达到治疗丛状神经纤维瘤的目的。在服用米达美替尼之前，患者需要进行全面的眼科评估，并通过超声心动图评估射血分数（EF），以确保药物使用的安全性。
米达美替尼有两种给药形式：胶囊或口服悬浮液片剂。胶囊必须整粒吞服，不可打开、折断或咀嚼；而口服悬浮液片剂则可以整片吞服，也可以分散在饮用水中作为液体口服给药。推荐剂量为2毫克/平方米，每日两次（大约每12小时一次），在每个28天周期的前21天内随餐或不随餐服用。最大剂量为每日两次，每次4毫克。对于体表面积较小的患者，剂量需相应调整。
米达美替尼可能会带来一些严重的副作用，包括视力模糊、失明等眼睛问题，气促、心率加快等心脏问题，以及脱皮、皮疹等皮肤问题。此外，常见的副作用还包括腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳等。对于儿童患者，还可能出现胃痛、头痛和手指甲或脚趾甲周围的皮肤发红、肿胀或疼痛等症状。
值得注意的是，米达美替尼可能会影响女性的生育能力。因此，有生育计划的患者在使用前应咨询医生。
总的来说，米达美替尼为无法手术切除的丛状神经纤维瘤患者提供了新的治疗选择。然而，患者在使用前应充分了解药物的副作用和注意事项，并在医生的指导下合理使用。
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