Lenmeldy（atidarsagene autotemcel），这一创新性的基因疗法，于2024年3月18日荣获美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，为患有异染性脑白质营养不良症（MLD）的儿童带来了前所未有的治疗希望。作为一种针对症状前晚期婴儿型（PSLI）、症状前早期青少年型（PSEJ）或早期症状性的早期青少年MLD的基因疗法，Lenmeldy以其独特的作用机制，为这些罕见病患者开辟了新的治疗路径。
Lenmeldy的核心在于其能够利用患者自身经过基因改造的干细胞，帮助身体制造ARSA酶。这种酶在MLD患者中通常缺乏，导致硫脂在细胞中异常积聚，进而损害大脑和神经系统。而Lenmeldy通过一次性输注，将这些改造后的干细胞送入患者体内，使其能够持续产生ARSA酶，从而有效阻止MLD的进展。
然而，任何治疗都伴随着一定的风险与副作用。Lenmeldy最常见的副作用之一是患者可能产生针对ARSA的抗体，尽管目前这并未影响治疗效果，但仍需密切关注。此外，由于治疗过程中使用了白消安进行调理，患者可能会出现白细胞计数低、发烧、代谢性酸中毒、口腔炎、呕吐、肝肿大以及肝静脉闭塞性肝病等不良反应。对于女孩患者而言，卵巢功能衰竭也是一个需要特别关注的潜在风险。
尽管如此，Lenmeldy的获批仍标志着MLD治疗领域的一大进步。它不仅为患儿提供了新的治疗选择，更激发了人们对基因疗法在罕见病治疗中无限潜力的遐想。随着科学技术的不断进步和临床经验的不断积累，我们有理由相信，Lenmeldy将为更多MLD患者带来生命的曙光。
参考链接：https://www.drugs.com/lenmeldy.html
400-001-9769