Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）是一种用于治疗特定类型儿童异染性脑白质营养不良（MLD）的药物。MLD是一种因芳基硫酸酯酶A（ARSA）基因双等位基因突变导致的疾病，该突变会使ARSA酶活性降低。Lenmeldy适用于患有以下情况的儿童：晚期婴儿或早期青少年型MLD，且处于症状前期，即无疾病临床表现；或早期青少年型MLD，具有疾病的早期临床表现，但在认知能力下降开始之前仍具有独立行走的能力。
然而，使用Lenmeldy治疗并非毫无风险，存在多种警告事项需要密切关注。
在血栓和血栓栓塞事件方面，治疗前需评估输注前后的血栓风险因素，并考虑在输注干细胞前使用抗血栓药物进行预防。脑部炎症（脑炎）也是潜在风险之一，治疗后应持续监测儿童是否出现脑炎的体征或症状。严重感染同样不容忽视，需密切监测儿童是否发生此类情况。
肝小静脉闭塞症（VOD）是另一个需要警惕的问题，应监测儿童VOD的体征和症状，包括治疗后第一个月内所有患者的肝功能检查，并考虑采取预防措施。延迟血小板植入也较为常见，需监测儿童是否出现血小板减少和出血，直至血小板恢复。此外，还存在中性粒细胞植入失败的风险，输注后应监测绝对中性粒细胞计数（ANC），若未发生中性粒细胞植入，则需使用救援细胞。
插入性致癌风险也不容小觑，治疗后每年需监测儿童是否患有血液系统恶性肿瘤。超敏反应风险同样存在，输液期间应密切监测。在抗逆转录病毒药物的使用上，儿童在动员前至少一个月或预计消除药物所需的时间内不应服用预防性HIV抗逆转录病毒药物，因为这类药物可能会干扰Lenmeldy的生产。若儿童需要抗逆转录病毒药物来预防HIV，应推迟开始Lenmeldy治疗，直到确认HIV检测呈阴性。
血清学检测干扰也是需要注意的一点，接受过这种干细胞输注的儿童可能由于LVV前病毒插入而通过聚合酶链反应（PCR）检测HIV呈阳性，导致假阳性结果。因此，接受过Lenmeldy的儿童不应使用基于PCR的检测方法筛查HIV感染。
在服用Lenmeldy之前，医生会进行一系列检查。包括检查孩子的肺、心脏、肾、肝以及血压；寻找感染的迹象，并在给药前治疗任何感染；检查乙肝、丙肝、人类T细胞淋巴细胞病毒（HTLV）、巨细胞病毒（CMV）、HIV或支原体感染情况；还会了解孩子在过去6周内是否接种过疫苗，或者是否计划在接下来的几个月内接种疫苗。
需要特别强调的是，Lenmeldy由孩子自己的干细胞制成，具有个体特异性，只应给相应的孩子使用。家长和医生需充分了解这些信息，在治疗过程中密切关注孩子的身体状况，以确保治疗的安全性和有效性。
参考链接：https://www.drugs.com/lenmeldy.html
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