普拉替尼（Pralsetinib）是一种针对特定基因突变的高选择性靶向治疗药物，由美国生物制药公司Blueprint Medicines研发。该公司成立于2008年，专注于开发针对癌症和血液疾病的精准疗法。普拉替尼作为其核心产品之一，于2020年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市，商品名为Gavreto。随后，该药物通过罗氏（Roche）及其子公司基因泰克（Genentech）的全球商业化合作网络进入国际市场。在中国，普拉替尼于2021年3月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为国内首个针对RET融合阳性非小细胞肺癌的靶向药物。
从适应症来看，普拉替尼主要针对RET基因融合突变的恶性肿瘤。在非小细胞肺癌领域，它适用于治疗经基因检测确认的转移性RET融合阳性成年患者。对于甲状腺癌患者，普拉替尼的适用人群更广，涵盖12岁及以上患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和儿童患者，特别是那些对放射性碘治疗无效或不适用的病例。这些适应症的批准基于多项临床研究数据，显示出普拉替尼在客观缓解率和持续缓解时间方面的显著优势。
在用药方案上，普拉替尼的标准推荐剂量为每日一次400毫克，需空腹服用以确保最佳吸收效果。具体服用要求包括给药前后各保持一定时间的禁食期。对于漏服或呕吐等特殊情况，说明书提供了明确的操作指引，强调不应通过补服来弥补漏掉的剂量。这种严格的用药规范既考虑了药物的代谢特性，也兼顾了患者的用药安全性。值得注意的是，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应，这要求患者在用药期间保持定期的医疗监测。
价格方面，普拉替尼在国内市场的定位属于高端抗肿瘤药物。原研药目前尚未纳入医保报销范围，患者需完全自费承担治疗费用。常见的100毫克规格包装有60粒和120粒两种，市场报价从两万到六万元人民币不等，完整疗程的费用对普通家庭构成较大经济压力。国际市场上，原研药价格更为昂贵，单盒售价折合人民币可达数万至十余万元。相比之下，老挝等地区生产的仿制药价格显著降低，但患者需谨慎评估药品来源和质量可靠性。这种价格差异反映了创新药物的研发成本与可及性之间的平衡问题，也凸显出特定靶向治疗药物在全球医疗资源分配中的现实挑战。
参考资料：https://gavreto.com/
400-001-9769