曲美替尼（Trametinib），商品名为迈吉宁，是一种靶向治疗药物，属于激酶抑制剂。它主要用于治疗携带BRAF V600E或V600K基因突变的恶性肿瘤，如黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）、间变性甲状腺癌（ATC）以及某些儿童低级别胶质瘤（LGG）。该药物可单独使用，但更多情况下与达拉非尼（Dabrafenib）联合应用，以增强疗效并延缓耐药性的产生。曲美替尼在国内已获批上市，并被纳入医保目录，为患者提供了更可及的治疗选择。
从作用机制来看，曲美替尼通过抑制MEK1和MEK2蛋白的活性，阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的传导。这一通路在调控细胞增殖和存活中起关键作用，而BRAF V600突变会导致该通路异常激活，促进肿瘤生长。曲美替尼的作用正是针对这一机制，从而抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。与达拉非尼联用时，两者分别作用于通路中的不同靶点（达拉非尼抑制BRAF蛋白），形成协同效应，显著提高抗肿瘤效果，并在临床试验中显示出比单药更优的生存获益。
在疗效方面，曲美替尼的表现已得到多项研究的支持。对于不可切除或转移性黑色素瘤患者，单药或联合治疗能显著延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在非小细胞肺癌和间变性甲状腺癌的治疗中，联合方案也显示出较高的客观缓解率（ORR）。此外，曲美替尼对儿童低级别胶质瘤的治疗效果尤为突出，为这一难治性疾病提供了新的希望。不过，其疗效与基因检测结果密切相关，因此在使用前必须通过分子检测确认BRAF V600突变的存在。
使用曲美替尼时需注意多项事项。首先，常见的不良反应包括皮疹、腹泻、发热、疲劳等，联合用药时还可能引发高血压、出血或肝功能异常。患者需定期监测相关指标，并及时与医生沟通以调整剂量或对症处理。其次，该药物需在特定条件下储存（2°C至8°C冷藏，避光防潮），且服用时应空腹（饭前1小时或饭后2小时）。对于儿童患者，剂量需根据体重精确计算。此外，妊娠期女性禁用，育龄期患者需采取严格避孕措施。
价格方面，曲美替尼在国内市场的规格主要有0.5mg30片和2mg30片两种。0.5mg规格的售价约为三四千元，而2mg规格的价格较高，在九千多至一万多元不等。医保报销后，患者自付费用会有所降低，但具体比例因地区和政策而异，需咨询当地医院药房。相比之下，海外市场的价格更具多样性：土耳其原研版的2mg*30片售价约为七八千元，而老挝仿制药的价格更为亲民，仅需一千多元。这些仿制药的成分与原研药基本一致，但患者选择时仍需确保药品来源正规，以避免质量风险。
综上所述，曲美替尼是一种针对BRAF突变恶性肿瘤的高效靶向药物，其独特的作用机制和显著的临床疗效为患者带来了新的治疗机会。尽管存在一定副作用和较高的价格门槛，但通过医保覆盖和海外仿制药的替代，越来越多的患者能够从中受益。未来，随着更多临床数据的积累和药物可及性的提升，曲美替尼有望在精准肿瘤治疗领域发挥更广泛的作用。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB08911
400-001-9769