培米替尼是一种FGFR2选择性抑制剂，针对携带FGFR2融合/重排的晚期胆管癌患者，开创了精准治疗先河。FGFR2异常激活会驱动肿瘤增殖，而培米替尼通过阻断该通路显著延长无进展生存期（PFS）。其疗效在FIGHT-202试验中得到验证，客观缓解率（ORR）达35.5%。常见副作用包括高磷血症和视网膜病变，需定期监测血磷和眼科检查。培米替尼的获批标志着胆管癌从传统化疗迈向分子分型治疗时代，也为其他FGFR依赖性肿瘤提供了治疗范式。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
400-001-9769