培米替尼是一种高选择性FGFR2抑制剂，专门针对携带FGFR2融合/重排的晚期胆管癌患者，实现了真正的精准治疗。FGFR2异常激活促进肿瘤生长，而培米替尼通过阻断该通路，在FIGHT-202试验中显示出35.5%的客观缓解率（ORR），远超传统化疗（约5%-10%）。其疗效与FGFR2变异类型相关，融合阳性患者获益最显著。常见副作用如高磷血症、指甲毒性等通常可控，但需定期监测。培米替尼的获批标志着胆管癌进入分子分型治疗时代，强调了基因检测的重要性，并为其他FGFR依赖性肿瘤（如尿路上皮癌）提供了治疗借鉴。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
400-001-9769