2025-06-11
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作者：药纷享医学部陶铭谦
司美替尼是MEK抑制剂，用于NF1相关丛状神经纤维瘤的儿童患者，可缩小肿瘤体积约50%，改善疼痛和功能障碍。其独特之处是首个获批用于NF1的靶向药，填补了既往无药可用的空白。但需关注儿童生长发育影响，如体重下降、肌酸激酶升高，长期数据仍在收集中。常见副作用包括皮疹、腹泻和眼毒性（如视网膜病变），需定期眼科检查。用药期间应避免强效CYP3A4诱导剂，以防疗效降低。司美替尼为NF1患儿提供了新希望，但需严格在专科医生指导下使用。
参考资料：https://www.koselugo.com
400-001-9769