泽勒普肽（Zilucoplan），也被称为ZILBRYSQ，是一种创新的治疗药物，专门用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。全身性重症肌无力是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体，导致肌肉无力，症状可随日常活动而加重，严重影响患者的日常生活和工作能力。泽勒普肽的问世，为这类患者提供了新的治疗选择和希望。
泽勒普肽是一种新型的大环肽类补体C5抑制剂，其核心作用机制在于特异性地结合补体C5蛋白。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，它在抵御外来病原体入侵时发挥着关键作用。然而，在全身性重症肌无力患者中，补体系统被异常激活，导致神经肌肉接头处的损伤，进而引发肌肉无力等症状。泽勒普肽通过结合C5蛋白，阻止其裂解为C5a和C5b，从而有效防止末端补体复合物C5b-9的生成。这一过程对于保护神经肌肉接头的结构至关重要，因为C5b-9能够破坏该结构，进一步加剧肌肉无力的症状。
此外，泽勒普肽还能够干扰C5b与C6的结合，从而双重阻断膜攻击复合物（MAC）的形成。膜攻击复合物是补体系统激活的最终产物，它能够破坏细胞膜，导致细胞死亡。在全身性重症肌无力患者中，膜攻击复合物的形成进一步加剧了神经肌肉接头的损伤。泽勒普肽通过阻止这一过程，有效减轻了补体系统对神经肌肉接头的破坏作用。
与传统的单克隆抗体C5抑制剂相比，泽勒普肽作为一种肽类药物，具有更高的灵活性和兼容性。它可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换等治疗方法同时使用，而无需额外补充剂量。这一特点使得泽勒普肽在治疗全身性重症肌无力时具有更高的灵活性和便利性，能够满足不同患者的治疗需求。
泽勒普肽的给药方式也更为便捷。患者可以在医生指导下进行每日一次的皮下注射，这大大减少了往返医院的时间，提高了治疗的依从性和患者的生活质量。此外，泽勒普肽还具有良好的安全性和耐受性。临床试验结果显示，泽勒普肽能够显著改善患者的肌肉力量和症状，同时不良反应相对较轻，大多数患者能够耐受并继续接受治疗。
总的来说，泽勒普肽作为一种创新的治疗药物，为全身性重症肌无力患者提供了新的治疗选择和希望。其独特的靶向作用机制、高效的疗效、良好的安全性和便捷的给药方式，使得泽勒普肽成为这类患者的理想治疗药物。随着其在全球范围内的普及和应用，相信泽勒普肽将为更多的重症肌无力患者带来福音，帮助他们重拾生活的信心和希望。
参考链接：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/zilucoplan-subcutaneous-route/description/drg-20559725
400-001-9769