伏索利肽（Vosoritide）是一种重组C型利钠肽（CNP）的类似物，它主要用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia），这是目前最为普遍的一种遗传性侏儒症，由FGFR3基因发生突变所导致，进而引发骨骼发育出现异常。伏索利肽通过抑制FGFR3信号传导通路，推动软骨生长板正常发育，助力儿童达到更接近常人的身高增长速度。作为全球首个针对软骨发育不全病因的靶向治疗药物，它适用于骨骺尚未闭合且年龄在5岁及以上的患儿。伏索利肽的问世，为这类遗传性矮小症患者带来了全新的治疗希望，不再仅仅局限于生长激素的支持治疗。
参考资料：https://www.drugs.com
400-001-9769