武特里西兰是一款基于RNA干扰（RNAi）技术研制而成的靶向治疗药物，主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）展开治疗。hATTR是一种极为罕见的遗传性疾病，患者体内的转甲状腺素蛋白（TTR）会出现异常折叠，进而沉积在神经以及器官组织当中，引发多系统受损，具体表现为神经病变、心脏疾病以及肾功能出现障碍等情况。武特里西兰能够靶向作用于肝脏中TTR基因的mRNA，阻断异常蛋白的合成过程，从根源上减少异常TTR蛋白的产生，从而缓解病情的进一步发展。相较于传统治疗手段，武特里西兰具备更高的靶向性以及安全性，是当下hATTR患者的新希望之光。该药物适用于年满18岁且确诊为hATTR的患者，尤其对于改善神经病变症状有着显著效果。
参考资料：https://www.drugs.com
400-001-9769