从瓦洛克托科的临床研究情况来看，大多数接受治疗的重症A型血友病患者体内FVIII活性显著提升，出血事件减少了90%以上，部分患者甚至无需再定期输注因子浓缩剂。经过治疗后，患者日常活动所受的限制大幅降低，生活质量有了明显改善。不过，基因治疗目前还不能实现完全治愈，当下仍处于临床试验阶段以及部分国家的审批进程中，长期疗效和安全性还需要进一步随访观察。不同患者对于治疗的反应可能存在个体差异，部分患者FVIII水平提升幅度有限或者持续时间较短。所以，在治疗前需要由专业的血液病医生进行全面评估，并制定个性化的治疗方案。
参考资料：https://www.drugs.com
400-001-9769