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基于腺病毒(AAV rh74)的基因疗法(ELEVIDYS)治疗流程如何?治疗前需做何准备?

2025-08-18

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作者:药纷享医学部刘南湸

在接受基于腺病毒(AAV rh74)的基因疗法(ELEVIDYS)治疗之前,患者需要进行全面的评估。首先,要开展血液检查,检测体内是否存在针对AAV rh74病毒的中和抗体。倘若抗体水平过高,例如达到或超过1:400,那么患者可能无法接受该治疗。此外,还需检查肝功能、心肌酶的情况,了解疫苗接种状况,并且要排除存在第8或第9外显子缺失等特定基因类型的情况。在治疗前和治疗后,患者需要配合使用口服类固醇,像泼尼松这类药物,以此降低免疫排斥反应的发生几率。在治疗当天,通过静脉输注的方式给予单剂量药物,整个输注过程通常持续1 - 2小时。注射完成后,患者需要在医疗机构内至少观察3小时,以确保不会出现急性不良反应。治疗后,患者还需要定期进行随访,通过抽血来监测肝功能与心脏指标,从而保障治疗的疗效与安全性。

参考资料:https://www.drugs.com


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