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基于腺病毒(AAV rh74)的基因疗法(ELEVIDYS)治疗后会出现哪些副作用?有哪些注意事项?

2025-08-18

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作者:药纷享医学部刘南湸

接受这种基因疗法后,患者可能会出现一定的副作用。其中最常见的不良反应包括发热、恶心、呕吐、肝酶升高、血小板下降以及疲劳等,这些症状通常会在治疗后几周内出现。此外,少数患者可能会出现严重的肝损伤或心肌炎,因此,在治疗前后,患者需要口服类固醇进行预防,并且要密切监测ALT、AST、肌钙蛋白等指标。在极个别情况下,国外曾有报告称,治疗后出现了肝功能衰竭甚至死亡的严重不良事件,这提示我们需要对患者进行严密的随访和风险评估。在治疗后的6个月内,建议患者避免参加其他临床试验,同时也避免接受其他基因治疗方案。由于这种基因疗法是一次性治疗,患者体内产生的抗体可能会导致后续无法再次接受类似的疗法,所以治疗决策必须谨慎对待,建议在经验丰富的专科中心完成整个治疗过程的管理。

参考资料:https://www.drugs.com


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