奥维昔巴特（odevixibat，商品名为蓓尔唯）是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，主要用于治疗两种罕见的胆汁淤积性肝病：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和Alagille综合征（ALGS）。PFIC是一种常染色体隐性遗传病，患者因胆汁酸代谢障碍导致严重瘙痒和肝损伤，多见于婴幼儿；ALGS则是一种多系统受累的遗传病，以肝内胆汁淤积和瘙痒为主要表现。奥维昔巴特通过抑制胆汁酸在回肠的重吸收，降低血液中胆汁酸水平，从而缓解瘙痒症状。临床研究显示，该药能显著改善患者的瘙痒程度和生活质量，部分患者还可实现肝酶指标的改善。该药需每日早晨随餐口服一次，剂量根据体重和疾病类型调整，最大剂量不超过每日6mg。
尽管奥维昔巴特在疗效方面表现良好，但患者在使用过程中可能出现一些副作用。常见的副作用包括胃肠道反应，如腹泻、腹痛、恶心和呕吐；此外，部分患者可能出现肝功能异常（如转氨酶升高）、疲劳或头痛。这些副作用多为轻至中度，通常在用药初期出现，随治疗时间延长可能逐渐减轻。值得注意的是，严重副作用较为罕见，但需警惕极少数患者可能出现的肝脏毒性反应。总体而言，奥维昔巴特的安全性较好，副作用发生率相对较低，且多数患者能够耐受长期治疗。
针对这些副作用，患者和 caregivers 可采取一系列应对措施。对于腹泻等胃肠道反应，建议调整饮食结构，选择易消化的食物，避免油腻或刺激性食物，并确保充足的水分摄入以防脱水。若症状持续，可咨询医生考虑暂时减量或使用对症药物（如蒙脱石散）。对于腹痛或恶心，可分次进食少量食物，避免空腹服药。若出现肝功能异常，需定期监测肝功指标，必要时由医生调整剂量或暂停用药。对于疲劳或头痛，建议保证充分休息，避免过度劳累。所有副作用都应向医疗团队及时报告，以便获得专业指导。
需要特别注意的是，奥维昔巴特需在医生指导下使用，治疗前及治疗期间应定期进行肝功能监测和临床症状评估。患者不应自行调整剂量或停药，以免影响疗效或导致不良反应加重。总体而言，通过密切监测和积极管理，奥维昔巴特的副作用大多可控，能够为PFIC和ALGS患者提供安全有效的治疗选择。
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400-001-9769