Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种基因治疗药物，主要用于治疗一种罕见且严重的遗传性免疫缺陷疾病——白细胞黏附缺陷Ⅰ型（Leukocyte Adhesion Deficiency Type I，简称LAD-I）。
LAD-I是一种由ITGB2基因突变引起的原发性免疫缺陷病。该基因编码的蛋白与白细胞表面的黏附分子相关，当该基因发生缺陷时，白细胞（尤其是中性粒细胞）无法正常附着在血管壁并迁移到感染部位，从而导致免疫功能严重受损。
临床上，患有重度LAD-I的儿童往往在出生后不久就会出现反复感染，包括细菌感染和真菌感染。这些感染通常较为严重，甚至危及生命。在未接受有效治疗的情况下，许多患者在儿童早期就面临较高死亡风险。
目前，传统治疗方法主要是异基因造血干细胞移植（HSCT），但该方法存在供体匹配困难的问题，尤其是缺乏人类白细胞抗原（HLA）匹配供体时，治疗风险显著增加。
Kresladi正是针对这一治疗空白而开发。它主要适用于因ITGB2基因双等位突变导致的重度LAD-I儿童患者，尤其是那些没有合适供体进行骨髓移植的人群。
总体来看，Kresladi的临床定位非常明确：它针对的是一种罕见但致命的遗传性免疫缺陷疾病，为特定患者群体提供了一种替代传统移植的新治疗选择。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Marnetegragene_autotemcel
400-001-9769