伊普可泮（Iptacopan）是诺华公司研发的全球首款口服补体因子B抑制剂，主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、C3肾小球病（C3G）以及原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）等补体介导的罕见疾病。关于国内上市情况，飞赫达目前已经在中国获批上市，并且被纳入了国家医保目录，最新售价大约在两万元人民币左右。而海外原研版200mg*60粒规格的售价高达四万七千美元左右，折合人民币超过三十万元，国内外价格差距非常悬殊。
从用药便利性来看，飞赫达最大的优势在于它是口服药物，患者不需要像使用传统补体C5抑制剂那样定期前往医院输液，只需每天在家按时服药即可完成治疗。这对于需要长期甚至终身用药的罕见病患者来说，不仅大幅降低了就医频率，也让日常生活更加自由。纳入医保之后，虽然两万元左右的费用对部分家庭仍有一定压力，但相比过去完全自费或通过海外渠道购药的天价支出，已经是可及性上的巨大进步，让更多普通患者有了用上创新药的可能。
总之，飞赫达在国内上市并进入医保，标志着补体靶向治疗正式进入口服时代，PNH、C3G和IgA肾病患者终于有了更便捷、更经济的治疗选择。建议有适应症的患者尽早与主治医生沟通，评估是否适合使用这款药物，抓住医保红利期尽快规范治疗。
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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/fabhalta
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