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【适应症】
本品是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。
【推荐剂量】
本品推荐剂量基于体重，每日2次，随餐口服给药（见表1）
【不良反应】
最常见的不良反应（≥10%）：腹泻、腹痛、血小板减少症、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。
【药理作用】
本品是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其治疗DMD的确切机制尚不清楚。
【贮藏】
在20°C至25°C下储存，允许在15°C至30°C范围内波动。请勿冷冻。直立储存。在首次开瓶后60天内丢弃任何未使用的药液。
【有效期】
24个月
【使用方法】
-在开始本品治疗前，获取并评估患者基线血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于150 x 109/L的患者请勿启动本品治疗。在治疗期间按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要调整剂量。此外，对于患有基础心脏病或使用导致QT间期延长的合并用药的患者，在开始本品治疗时、合并用药期间以及根据临床指征获取ECG。
-使用前，通过将瓶子倒置180°，摇晃本品混悬液至少30秒。
-目视验证混悬液的均匀性。
-使用带刻度的口服注射器，测量对应于本品处方剂量的适当悬浮液体积。
-使用提供的带刻度的口腔注射器口服给药。
【推荐剂量】
本品推荐剂量基于体重，每日两次随餐口服给药（见表1）
【剂量调整】
-血小板减少、腹泻、甘油三酯升高：
可能会导致不良反应，可能需要调整剂量（见表2），如果发生以下情况：血小板计数<150 x 109/L，在相隔一周的两次评估中验证；中度或重度腹泻；空腹甘油三酯>300 mg/dL，通过相隔一周的两次评估验证。
-QTc间期延长：
如果QTc间期> 500ms或较基线变化> 60ms，则暂停本品。根据这些不良反应的严重程度，应考虑在剂量调整前中断治疗。
【服用过量处理】
无
【漏服处理】
如果漏服一剂，患者不应服用双倍或额外剂量。
【不良反应】
最常见的不良反应（≥10%）：腹泻、腹痛、血小板减少症、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。
【注意事项】
-血液学变化：
本品可引起剂量相关性血小板减少症和其他骨髓抑制体征，包括血红蛋白减少和中性粒细胞减少。在治疗的前2个月，每2周监测一次血细胞计数，然后在前3个月每月监测一次，此后每3个月监测一次。如果尽管调整了剂量，但异常仍恶化，则应永久停止治疗。如果患者出现血小板减少症的体征或症状，尽快进行血小板计数，并暂停给药直至血小板计数恢复。
-甘油三酯升高：
本品t可导致甘油三酯升高。在1个月、3个月、6个月时监测甘油三酯，此后每隔6个月监测一次。如果证实空腹甘油三酯> 300 mg/dL，则应调整剂量。如果尽管进行了适当的饮食干预和剂量调整，但甘油三酯仍然升高，则应停止本品治疗。
-胃肠道紊乱：
在本品治疗DMD的临床试验中，包括腹泻、恶心/呕吐和腹痛在内的胃肠道紊乱是常见的不良反应。本品治疗期间可考虑使用止吐药或抗腹泻药。应根据需要补充液体和电解质，以防止脱水。中度或重度腹泻患者应调整本品的剂量，如果明显症状持续，应停止治疗。
-QTc延长：
本品可导致QTc间期延长。避免在室性心律失常（包括尖端扭转型室性心动过速）风险增加的患者中使用本品，如患有先天性长QT综合征、冠状动脉疾病、电解质紊乱的患者，合并使用已知可导致QT间期延长的其他药品。在患有基础心脏病或正在服用导致QT间期延长的合并用药的患者中，在开始本品治疗前获取ECG。
【禁忌】
无
【特殊人群】
-妊娠：
本品适用于治疗DMD，这是一种主要发生在年轻男性患者身上的疾病。因此，尚无足够的数据来评估本品在孕妇中的使用。
-哺乳期：
尚无人类或动物数据评估本品t或其代谢产物对泌乳量的影响、乳汁中是否存在本品t或对母乳喂养婴儿的影响。
-避孕：
尚无关于本品对生殖潜力影响的人体数据。动物研究表明可能对生殖产生不利影响。
- 儿科用药：
本品在6岁及以上儿童中的安全性和有效性已确定。尚未确定6岁以下儿童患者的安全性和有效性。
-老年患者：
DMD主要是儿童和年轻人的疾病;因此，尚无本品治疗老年DMD患者的经验。
-肝功能损害：
未开展专门的临床研究来评价本品在肝损害受试者中的药代动力学，无法对肝损害患者进行剂量调整，由于本品主要通过肝脏代谢消除，因此肝损害预计会增加本品的暴露量。
【适应症】
本品是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。
【药物相互作用】
1、本品对其他药物的影响
-CYP3A4敏感底物：
本品是一种弱肠道CYP3A4抑制剂。密切监测本品何时与口服CYP3A4敏感底物联合使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。
-OCT 2敏感底物：
本品是肾摄取转运蛋白OCT 2的弱抑制剂。密切监测本品与已知为OCT 2转运蛋白敏感底物的药物联合使用时，底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。
2、其他药物对本品的影响
-延长QTc间期的药物
避免将本品与已知可能延长QTc间期的其他产品合并使用。如果无法避免合并使用，请在开始使用时、合并使用期间和有临床指征时进行ECG检查。如果QTc间期> 500 ms或较基线变化> 60 ms，则停用本品。本品与其他延长QTc间期的产品同时使用可能导致QTc间期更大幅度延长，以及与QTc间期延长相关的不良反应，包括尖端扭转型室性心动过速、其他严重心律失常和猝死。
请按药品说明书或在药师指导下购买和使用