【使用方法】

-口服，早上随餐服用。

-不要压碎或咀嚼胶囊。

-胶囊剂型推荐体重大于19.5kg或以上患者服用，口服颗粒适用于体重低于19.5kg的患者服用。

【推荐剂量】

1、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)：

40mcg/kg，每日1次，口服，早上随餐服用。

如果3个月后瘙痒没有改善，则剂量可以 每次40mcg/kg的增量增加至120mcg/kg，每日1次，但不能超过每日总剂量6mg。

2、Alagille 综合征 （ALGS）：

120mcg/kg，每日1次，口服，早上随餐服用。

【剂量调整】

-Alagille 综合征 （ALGS） 的耐受性：

如果患者出现不耐受情况，可以考虑将剂量将至40mcg/kg/天，一旦患者耐受度稳定后，可增加剂量至120mcg/kg/天。

-肝功能检查异常：

在开始本品治疗之前，建立肝脏测试变异性的基线模式，以便可以识别潜在的肝损伤的体征。监测肝脏检查结果，如果新发肝功能检查异常，请中断本品治疗。

一旦肝脏检查异常恢复到基线值或稳定在新的基线值，考虑以推荐剂量重新使用本品治疗。如果肝功能检查异常复发，永久停用本品。

如果患者出现肝功能失代偿事件（例如静脉曲张出血、腹水、肝性脑病），请永久停用本品。

【服用过量处理】

无

【漏服处理】

无

【不良反应】

1、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者：

最常见的不良反应 （>2%） 是肝脏检查异常、腹泻、腹痛、呕吐和脂溶性维生素缺乏症。

2、Alagille 综合征 （ALGS）患者：

最常见的不良反应 （>5%） 是腹泻，腹痛、血肿和体重减轻。

【注意事项】

-肝检查异常：

获得基线肝检查并在治疗期间进行监测。如果出现异常，可能需要减少剂量或中断治疗。对于持续或复发的肝脏检查异常，考虑停止治疗。

-腹泻：

治疗脱水。持续性腹泻可能需要中断或停止治疗。

-脂溶性维生素(FSV)缺乏症：

在治疗期间获得基线水平和监测。如果观察到不足，则补充。如果在补充FSV后FSV缺乏持续或恶化，停止治疗。

【禁忌】

无

【特殊人群】

怀孕：根据动物数据，可能会导致心脏畸形。

【适应症】

本品是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于：

1、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

治疗3个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)导致的瘙痒。

使用限制：

本品可能对PFIC 2型亚组且具有ABCB11变体导致胆盐输出泵蛋白(BSEP-3)无功能或完全缺失的患者无效。

2、Alagille 综合征 （ALGS）

治疗12个月及以上患有 Alagille 综合征 （ALGS）导致的胆汁淤积性瘙痒。

【药物相互作用】

-胆汁酸结合树脂类药物：

胆汁酸结合树脂药物可能会在肠道中与本品结合，从而会降低本品的疗效。因此，在本品给药之前或之后至少 4 小时，才能服用胆汁酸结合树脂药物（例如考来烯胺、考来维仑或考来替泊）。