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尼替西农-HARLIKU

第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的尿黑酸症 (AKU)治疗方法。

其他名称
nitisinone,HARLIKU
剂型
片剂
生产厂家
Cycle Pharmaceuticals Ltd.
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【适应症】
本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂,适用于降低成年尿黑酸症 (AKU) 患者的尿液中的尿黑酸(HGA)。

【推荐剂量】
每次2mg,口服,每日1次,带或不带食物服用均可。

【不良反应】
最常见的不良反应(发生率>1%)为酪氨酸水平升高、角膜炎和血小板减少症。

【药理作用】
本品是一种羟苯基丙酮酸双加氧酶的竞争性抑制剂,该酶位于酪氨酸分解代谢途径中尿黑酸 1,2 - 双加氧酶(HGD)的上游。

【贮藏】
在20°C 至 25°C温度下保存;允许在15°C 至 30°C温度内波动。


【有效期】

24个月

【使用方法】
-本品口服用药
-带或不带食物服用均可

【推荐剂量】
每次2mg,口服,每日1次。

【剂量调整】


【服用过量处理】


【漏服处理】
如果漏服一剂,切勿同时服用两剂用于弥补漏服剂量,按照服药计划表服用下一剂即可。

【不良反应】
最常见的不良反应(发生率>1%)为酪氨酸水平升高、角膜炎和血小板减少症。

【注意事项】
1、由于血浆酪氨酸水平升高导致的眼部症状和角化过度斑块:
酪氨酸和苯丙氨酸摄入限制不足可能导致血浆酪氨酸水平升高,当水平超过 500 微摩尔 / 升时,可能引发眼部体征和症状,或手掌及足底出现疼痛性角化过度斑块。
-对于出现眼部体征和症状的患者,应评估其血浆酪氨酸水平。
-在治疗开始前及之后定期进行裂隙灯检查。
-根据患者情况实施饮食限制和 / 或暂停治疗。
2、白细胞减少症和严重血小板减少症:
监测患者的血小板和白细胞计数。

【禁忌】


【特殊人群】
-孕妇:
已发表的关于本品在孕妇中使用的病例报告数据,尚不足以确定该药物是否存在与重大出生缺陷、流产或其他母体及胎儿不良结局相关的风险。
-哺乳期:
目前尚无关于本品是否存在人乳中分泌、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的数据。
-儿科患者:
本品在患有黑尿症(AKU)的儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。
-老年人:
本品的临床研究未纳入足够数量的 65 岁及以上患者,因此无法确定该人群与年轻成年患者的反应是否存在差异。

【适应症】
本品为一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂,适用于降低成年尿黑酸症 (AKU) 患者的尿液中的尿黑酸(HGA)。

【药物相互作用】
-敏感的 CYP2C9 底物:
将联合使用的且经 CYP2C9 代谢的药物剂量减半。
-OAT1/OAT3 底物:
避免将本品与 OAT1/OAT3 底物联合使用。与 OAT1/OAT3 底物联合使用可能增加与联合用药相关的不良反应风险。

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用