【适应症】
本品是一种激活素信号抑制剂,用于减少进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人患者体内新的异位骨化(HO)病灶形成,以及经临床医师评估确认的疾病急性发作。
【推荐剂量】
起始剂量:10mg/kg,静脉输注,持续输注60分钟,每4周给药一次;如患者不耐受此剂量,可降低剂量至3mg/kg,静脉输注,持续输注60分钟,每4周给药一次。
【不良反应】
最常见不良反应(发生率≥10%):脓肿、痤疮、毛发生长增多、睫毛脱落、口腔溃疡、鼻出血。
【药理作用】
进行性骨化性纤维发育不良(FOP)由激活素 1 型受体(ACVR1,亦称为 ALK2)胞内结构域的功能获得型突变所致。ACVR1 属于骨形态发生蛋白(BMP)Ⅰ 型受体,在骨骼肌、软骨等多种组织中均有表达。FOP 患者体内,突变型 ACVR1 可被激活素 A 激活,进而引发异位骨化。本品为全人源 IgG4 单克隆抗体,可特异性结合激活素 A 并抑制其信号传导,阻断 FOP 突变型 ACVR1 的激活,减少新发异位骨病灶的形成与进展。
【贮藏】
未开启的药瓶置于 2℃‑8℃(36℉‑46℉)冰箱冷藏保存,需保留原外包装盒避光存放。
禁止冷冻,禁止摇晃。
【使用方法】
-本品仅供静脉输注,每次持续输注60分钟
-配制:
- 注射用药品,在条件允许时,给药前均应目视检查,查看是否存在微粒物质与变色。本品为澄明至轻微乳光、无色至淡黄色溶液。若溶液出现浑浊、变色或存在微粒,应丢弃药瓶。
- 每瓶仅供一次性使用。
- 禁止摇晃药瓶。从本品西林瓶中抽取所需体积药液,然后注射至内含 5% 葡萄糖注射液(USP)的静脉输液袋中(输液袋材质可为聚氯乙烯 (PVC)、聚烯烃 (PO) 或乙烯‑醋酸乙烯酯 (EVA)),输液袋内 5% 葡萄糖注射液体积最少 50mL、最多 100mL,配制成终浓度介于 0.9mg/mL~25mg/mL 的稀释液。
- 通过轻柔颠倒混匀稀释液,不得摇晃溶液。
- 西林瓶内剩余未使用药液全部丢弃。
-输注液的贮存:
‑ 稀释后的本品应立即使用。如不能立即使用,自配制完成时至输注开始,稀释液可于 2℃~8℃(36℉~46℉)冷藏保存,保存时长不超过 24 小时;或于不超过 25℃(77℉)室温条件下保存,保存时长不超过 16 小时。
‑ 稀释液禁止冷冻。
-给药:
‑ 若稀释液经过冷藏,给药前需放置至室温后方可使用。
‑ 本品稀释液采用静脉输注给药,输注时长 60 分钟;输注管路材质可选用聚氯乙烯 (PVC)、聚乙烯 (PE) 内衬 PVC 或聚氨酯 (PU)。建议使用无菌的管路内置式或外接式过滤器,滤膜孔径 0.2 微米‑5 微米,材质为聚醚砜 (PES) 或聚酰胺 (PA)。
‑ 本品需使用输液泵进行给药,以控制输注速率。
‑本品输注完毕后,用足量无菌标准 5% 葡萄糖注射液冲洗输液管路,确保输液袋内药液全部输注完毕。
‑ 不得将其他药物与本品混合,也不可经同一输液管路同时输注其他药物。
【漏服处理】
若遗漏一剂本品给药,应尽快补用该剂量。此后,本品的给药周期需自末次给药日期起按每 4 周一次重新安排。
【剂量调整】
无
【服用过量处理】
无
【不良反应】
最常见不良反应(发生率≥10%):脓肿、痤疮、毛发生长增多、睫毛脱落、口腔溃疡、鼻出血。
【注意事项】
-胚胎‑胎儿毒性:
本品可造成胎儿损害。
开始使用本品前,需确认育龄女性未处于妊娠状态;告知患者存在胎儿潜在风险,并应采取有效避孕措施。若治疗期间发生妊娠,应告知患者立即停用本品,并及时告知主治医生。
‑ 皮肤及软组织感染:
本品治疗患者中已有该类感染发生。应告知患者一旦出现感染体征或症状,及时告知主治医生。
‑ 鼻出血:
接受本品治疗的患者已有自发性鼻出血报告,其中包含需医学干预的严重病例。告知患者若出现鼻出血,程度重、出血时间长,经常规急救处理仍无法止血时,应及时就医。
【禁忌】
本品禁用于妊娠期。给妊娠女性使用本品可造成胎儿损害。告知育龄女性,在本品治疗期间以及末次给药后6个月内,均需采取有效避孕措施。根据动物试验研究结果,本品可能损害男性生育力。
【特殊人群】
-妊娠:
本品禁用于妊娠期使用。
-哺乳期:
目前尚无相关数据本品是否会分泌至人乳或动物乳汁中,也无本品对母乳喂养婴儿的影响、以及对乳汁生成影响的相关数据。
-儿科用药:
本品在儿科患者中的安全性与有效性尚未确立。
-老年患者用药:
本品的临床试验纳入的 65 岁及以上患者数量不足,无法判断该人群的药效反应是否与年轻成人存在差异。
【适应症】
本品是一种激活素信号抑制剂,用于减少进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人患者体内新的异位骨化(HO)病灶形成,以及经临床医师评估确认的疾病急性发作。
【药物相互作用】
无

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