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伏索利肽

美国FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。

其他名称
vosoritide,Voxzogo
剂型
冻干粉
生产厂家
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
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【适应症】
本品是一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物,适用于治疗儿童患者的伴有开放性骨骺(生长板)软骨发育不全,可促进其线性生长。

【推荐剂量】
本品剂量取决于患者的体重,详见表1,皮下注射,每日1次。


【不良反应】
最常见的不良反应(>10%):注射部位红斑,注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、减少血压和胃肠炎。


【有效期】

24个月


【药理作用】
在软骨发育不全患者中,由于成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 的获得性功能突变,导致软骨内骨生长负向调节。本品通过抑制在丝裂原活化蛋白激酶 (MAPK)通路中细胞外信号-调节激酶 1 和 2 (ERK1/2),快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶 (RAF-1) 的水平,从而与利钠肽受体-B (NPR-B) 拮抗 FGFR3 下游信号传导结合。因此,本品与 CNP 一样,作为软骨内骨生长的正向调节因子,促进软骨细胞增殖和分化。
在具有开放生长板的动物模型中,本品给药导致促进软骨细胞增殖和分化导致生长板变宽,从而促进骨骼生长增加。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中,以观察到侏儒症儿童患者的生长达到部分或完全正常化。

【贮藏】
将本品小瓶和预装稀释剂注射器存放在 2°C 至 8°C之间的冰箱中,切勿冷冻,避免阳光直射。
可以将本品(混合前)放置于20°C 至 25°C室温下储存最长90天。如果在室温下存放90天内未使用,需丢弃本品。
在室温下保存后,不要将本品再次冷藏。
请丢弃过期的本品药品。
将本品放在儿童和宠物接触不到的地方。


【使用方法】
-本品仅供皮下注射。只能注射到皮下的脂肪层。
-推荐注射部位是:大腿前中部,腹部低于肚脐至少 2 英寸(5 厘米)的区域、臀部顶部或上臂后部。不要在同一部位连续注射2次。
-切勿将本品注射到发红、肿胀或压痛的部位。
-本品需要复溶后使用。
-本品给药前,需要确保摄入足够的食物和液体(服用大约240-300 mL液体)。
-本品使用前需复溶。注射量基于患者体重和复溶浓度。
-监测生长情况,根据实际体重调整剂量。骨骺闭合后永久停药。
-本品应该每天大约在同一时间给药。
-不要将本品与其他药物混用。

【推荐剂量】
本品剂量取决于患者的体重,详见表1,皮下注射,每日1次。


【剂量调整】


【服用过量处理】


【漏服处理】
如果错过了一剂剂量,且未超过计划给药时间12个小时,发现后,及时补打漏掉剂量;如果超过12个小时,则跳过漏掉剂量,且按照通常给药计划给予下一剂。

【不良反应】
最常见的不良反应(>10%):注射部位红斑,注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、减少血压和胃肠炎。

【注意事项】
-低血压的风险:
本品治疗期间,已报道血压的短暂下降。本品给药期间,指导患者保持充足的水分和足够的食物摄入。

【禁忌】


【特殊人群】
-肾功能损伤患者:
本品不建议用于 eGFR < 60ml/min/1.73 m2的患者。
-怀孕:
目前还不清楚本品是否会伤害未出生的婴儿。
-哺乳:
目前还不清楚本品是否会进入母乳中。



【药物相互作用】
尚未进行本品药物相互作用的临床研究评估。

请按药品说明书或在药师指导下购买和使用

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