【使用方法】
-仅供自体使用。仅供静脉使用。
-患者必须接受造血干细胞 （HSC） 动员和单采术以获得用于生产本品的 CD34+ 细胞。
-输注本品之前必须进行完全清髓性和淋巴细胞耗竭预处理。
-本品输注前，需要确认患者的身份是否与本品输液袋上唯一的身份信息相符。
-请勿对本品进行采样、更改或辐射。
-请勿使用内置血液过滤器或输液泵给药。

【推荐剂量】
-本品的剂量基于每公斤体重的输液袋中 CD34+ 细胞的数量。
-最小推荐剂量为 5.0 × 10⁶ 个 CD34+ 细胞/公斤。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
-最常见的非实验室不良反应（≥ 20%）：
粘膜炎、恶心，呕吐，发热性中性粒细胞减少症，脱发，食欲下降，腹痛、便秘、发热、腹泻、头痛、皮疹。
-最常见的 3 级或 4 级实验室检验报告异常 （≥40%）：
白细胞减少症、淋巴细胞减少，血小板减少，中性粒细胞减少，贫血，低钾血症。

【注意事项】
-严重感染：
危及生命的细菌和病毒感染可能发生。 需监测患者的感染体征和症状。
-长期血细胞减少：
患者可能在接受本品治疗大于1年后出现血细胞减少。监测患者出血和感染情况。
-延迟血小板植入：
监测患者的血小板减少症和出血直至血小板植入和计数恢复。
-中性粒细胞植入失败的风险：
监测中性粒细胞绝对值计数，如果未发生中性粒细胞植入，则给予额外补充。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-孕妇：
尚无孕妇使用本品的数据。
-哺乳期：
没有关于母乳中分泌本品，对母乳喂养婴儿的影响，以及对产奶量的影响的信息。
-育龄男性和女性：
没有关于本品对人类生殖力影响的数据。
-儿童：
本品在 4 岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。
-ABCD1 基因完全缺失的患者：
对本品的免疫反应可能导致本品在ABCD1 基因完全缺失的患者中治疗无效。
-肾损伤患者:
本品尚未在肾损伤患者中进行研究。
-肝损伤患者：
本品尚未在肝损伤患者中进行研究。
-HIV血清阳性患者：
本品尚未在 HIV-1、HIV-2、HTLV-1 或 HTLV-2 患者中进行研究。对于HIV血清学检测阴性是必要的，以确保用于本品生产的单采细胞可用性。

【适应症】
本品适用于减缓患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的4-17岁男孩神经功能障碍的进展。
限制使用：
-本品不能治疗或预防肾上腺皮质功能不全。
-对本品的免疫反应可能导致本品在ABCD1 基因完全缺失的患者中治疗无效。
-本品尚未在继发于头部创伤的 CALD 中进行研究。
-鉴于本品存在血液系统恶性肿瘤的风险，且不清楚本品和人类肾上腺脑白质营养不良蛋白 （ALDP） 表达的长期耐久性，应仔细考虑每个男孩的治疗时机和孤立性男孩的治疗锥体束疾病作为临床表现通常不会发生，直到成年。

【药物相互作用】
-抗逆转录病毒药物：
在开始使用干细胞动员药物之前至少一个月内、药物排泄周期内和直至所有单采周期完成前，不要服用抗逆转录病毒药物。